Семья из Белвью борется за доступ к лекарству, изменившему жизнь их сына

Семья Леффлеров столкнулась с бюрократическими препонами при попытке получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для экспериментального препарата, который демонстрирует жизненно важные результаты в лечении их 22-летнего сына Эйдана, страдающего мышечной дистрофией Дюшенна.

Эйдан Леффлер, у которого в трехлетнем возрасте диагностировали это прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, участвует в клинических испытаниях препарата компании Capricor Therapeutics. По словам его матери Минди, эта кардиологическая клеточная терапия помогла стабилизировать состояние сердца и сохранить силу рук.

«После многих лет участия в клинических испытаниях мы наконец видим что-то, что дает мне шанс жить максимально нормальной жизнью», — говорит Эйдан, который смог самостоятельно окончить Вашингтонский университет и даже совершил solo-поездку в Аргентину.

Однако летом 2024 года FDA отклонило заявку на одобрение препарата, сославшись на «технические формальности» в данных, несмотря на первоначальную поддержку. Семья связывает это с изменениями в руководстве ведомства и процессом анализа данных.

Минди Леффлер трижды за последние две недели летала в Вашингтон, чтобы лоббировать интересы пациентов с редкими заболеваниями в Конгрессе. «Мы привыкли к плохим новостям, но не можем смириться с потерей из-за бюрократических проволочек», — заявила она.

Эйдан, принятый в магистратуру по публичной политике, надеется, что FDA проявит гибкость: «Я начинаю чувствовать, что могу планировать свою жизнь без постоянного страха». Семья продолжит борьбу за доступ к терапии, способной спасти жизни Эйдана и других пациентов.

Источник:FOX13