Одна инфузия CRISPR снизила холестерин LDL и триглицериды примерно наполовину на год

Экспериментальная терапия CRISPR после одной инфузии сохраняла выраженное снижение холестерина LDL и триглицеридов в течение года. В группе самой высокой дозы показатели уменьшились примерно наполовину, однако первая фаза включала всего 15 пациентов и была предназначена прежде всего для оценки безопасности.

Участники имели тяжёлые нарушения липидного обмена, которые плохо поддавались обычным лекарствам. Поэтому результат нельзя переносить на большинство людей с умеренно повышенным холестерином.

Терапия выключает ген в печени

Препарат CTX310 доставляет систему CRISPR-Cas9 к клеткам печени и выключает ген ANGPTL3. Его белок регулирует уровень липидов в крови; люди с естественно низкой активностью ANGPTL3 часто имеют более низкие LDL и триглицериды.

Пациенты получили одну инфузию в дозах от 0,1 до 0,8 мг на килограмм после предварительного введения кортикостероидов и антигистаминных средств. Через 12 месяцев при самой высокой дозе LDL снизился на 52,5%, а триглицериды — на 47,8% относительно исходного уровня.

Серьёзных связанных событий не зарегистрировали

За первый год исследователи не выявили серьёзных нежелательных явлений, которые сочли связанными с терапией. Ранний результат одновременно представлен на конгрессе Европейского общества кардиологов и опубликован в New England Journal of Medicine.

Это важный сигнал безопасности, но выборка слишком мала, чтобы обнаружить редкие осложнения. Редактирование ДНК задумано как долговременное и не может быть просто «отменено», поэтому участников будут наблюдать ещё 15 лет в соответствии с рекомендациями FDA.

До обычной профилактики ещё далеко

Следующие этапы должны подтвердить результат на большем числе людей, сравнить дозы и оценить влияние на инфаркты, инсульты и смертность. Снижение лабораторного показателя ещё не равно доказанной защите от событий.

CTX310 остаётся экспериментальным лечением для особых пациентов, а не альтернативой статинам, питанию или физической активности. Людям с высоким LDL не следует ждать генной терапии: доступные методы уже сейчас заметно уменьшают сердечно-сосудистый риск.

Читайте также: Другие материалы о здоровье, питании и профилактике.

Источник: Medical Xpress / Cleveland Clinic.