В первом испытании на 15 пациентах высокая доза CTX310 снизила LDL на 52,5%, а триглицериды — на 47,8% через 12 месяцев.
Пятилетняя программа AEGIS стоимостью до $27,7 млн должна создать более доступные CRISPR-терапии для врождённых нарушений иммунитета и подготовить клинические испытания.
