В когорте из 270 детей генетический диагноз получили 87. У них было больше госпитализаций и специализированных назначений в последующие годы.
Пятилетняя программа AEGIS стоимостью до $27,7 млн должна создать более доступные CRISPR-терапии для врождённых нарушений иммунитета и подготовить клинические испытания.