Здоровье
Mayo Clinic подключилась к проекту генного редактирования для детей с редкими иммунными болезнями
Пятилетняя программа AEGIS стоимостью до $27,7 млн должна создать более доступные CRISPR-терапии для врождённых нарушений иммунитета и подготовить клинические испытания.
Mayo Clinic станет одним из клинических центров крупной программы по разработке генного редактирования для детей с редкими наследственными нарушениями иммунитета. Проект AEGIS получил от агентства ARPA-H финансирование до 27,7 миллиона долларов.
Пятилетнюю инициативу возглавляет Innovative Genomics Institute при University of California, Berkeley. В консорциум вошли университеты, клинические центры, некоммерческие организации и промышленные партнёры. Mayo Clinic будет одним из трёх мест, где планируется проводить клинические испытания, отбирать участников и оказывать им медицинскую помощь.
Цель — исправить причину болезни
Врождённые ошибки иммунитета объединяют более 500 редких генетических заболеваний. Они могут лишать детей нормальной защиты от тяжёлых инфекций, провоцировать аутоиммунные процессы и другие опасные осложнения. Для многих состояний лечение ограничено, требует пожизненной терапии или трансплантации.
Команда AEGIS намерена использовать технологии CRISPR для исправления болезнетворных изменений в кроветворных стволовых клетках, из которых формируются клетки иммунной системы. В идеале однократное вмешательство должно восстановить нормальную иммунную функцию и уменьшить зависимость пациента от постоянного лечения.
Почему масштабирование так важно
Создавать отдельную генную терапию для каждой ультраредкой болезни дорого и долго. Проект объединит новые методы производства, доставки и контроля качества, чтобы сформировать общую платформу. Исследователи надеются быстрее адаптировать её к разным мутациям и сделать лечение доступнее.
На первом этапе программа сосредоточится на нескольких тяжёлых нарушениях иммунитета, а затем может расшириться на сотни генетических болезней. Однако речь пока идёт о разработке и будущих испытаниях, а не о готовом лечении.
Генное редактирование требует особенно строгой проверки безопасности: необходимо убедиться, что изменение произошло в нужном участке ДНК, клетки сохраняют нормальные свойства, а возможные непреднамеренные эффекты контролируются в долгосрочном наблюдении.
Читайте также: Другие материалы о здоровье и профилактике.
Источник: News-Medical / Mayo Clinic.
